A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (SUS), a Conitec, órgão do Ministério da Saúde responsável por avaliar a incorporação de novas tecnologias no SUS, emitiu recomendação preliminar negativa à inclusão do medicamento vosoritida para o tratamento da acondroplasia (a forma mais comum do nanismo) — e acaba de abrir uma consulta pública para ouvir a opinião da sociedade a respeito da oferta do medicamento no SUS.
"O processo de incorporação de uma nova tecnologia na rede de saúde pública compreende várias etapas. Uma delas é a consulta pública. E estamos, exatamente, neste momento. Até 30 de março, pacientes, familiares, profissionais de saúde, gestores públicos e privados poderão participar da consulta pública Nº 12 e opinar sobre a disponibilização da terapia no SUS. Qualquer pessoa pode participar", explica a presidente da Associação Nanismo Brasil (Annabra) e mulher com acondroplasia, Kenia Rio.
Para a representante da associação, trata-se de uma etapa de extrema relevância. "A consulta pública é um instrumento legítimo para que a sociedade manifeste a sua opinião a respeito da incorporação do medicamento no SUS. Mas não é só isso. É também uma oportunidade para ampliar a compreensão social sobre a realidade de quem convive com a doença. Precisamos falar que a acondroplasia não é apenas uma questão de estatura. Quem tem a enfermidade convive com riscos clínicos importantes e desafios diários que impactam a autonomia e a qualidade de vida", acrescenta Kenia.
De acordo com a presidente da Annabra, a discussão em torno da necessidade da terapia precisa considerar que, historicamente, o cuidado da acondroplasia esteve centrado no tratamento das complicações, muitas vezes com cirurgias e intervenções sucessivas, física e emocionalmente desgastantes para as famílias. Nesse cenário, a possibilidade de uma terapia direcionada à causa da doença representa uma mudança concreta de perspectiva. Atualmente, existe tratamento que muda o curso natural da doença. "Quando existe uma tecnologia, já aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas ainda indisponível no SUS, cria-se uma desigualdade no acesso — e isso não pode acontecer", avalia Kenia.
O endocrinologista pediátrico, Carlos Alberto Longui, reforça que o cuidado na acondroplasia sempre teve um olhar atento no monitoramento e no tratamento das intercorrências clínicas, com acompanhamento multidisciplinar constante — uma vez que o cuidado adequado da doença envolve, desde a primeira infância, diversos especialistas, entre eles, pediatra, geneticista, endocrinopediatra, neurologista e neurocirurgião, ortopedista, ortodontista, otorrinolaringologista, fonoaudiólogo, psicólogo e nutricionista.
No entanto, o especialista chama a atenção para a possibilidade de, hoje, a comunidade de pessoas com acondroplasia poder contar com uma terapia específica. "Estamos falando de uma doença que compromete o crescimento, a formação dos ossos e cartilagens e impacta diretamente a estatura e a qualidade de vida do indivíduo que tem o diagnóstico. Até pouco tempo atrás, os pacientes não contavam com tratamento farmacológico. Hoje, a realidade das pessoas com a doença é outra. É possível tratar", explica o médico.
"O medicamento é capaz de tirar o freio que está reduzindo o crescimento ósseo de quem tem acondroplasia e corrigir parcialmente a estatura, o que permite realizar funções e ganhar autonomia em aspectos essenciais da vida cotidiana, e isso muda vidas. Mas, além da tecnologia, é preciso acesso. Existe uma necessidade latente de uma linha de cuidado estruturada no SUS, que garanta acesso ao tratamento por meio de um guia de cuidados, um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT)", finaliza Longui.
Sobre a negativa da Conitec
Entre os argumentos para o parecer negativo da Conitec, de acordo com o relatório publicado no site do órgão, estão preocupações com o custo-efetividade, o impacto orçamentário, bem como incertezas quanto ao recorte etário. "Nós, como comunidade de pacientes, vimos esses pontos que foram colocados no relatório e não podemos deixar de reforçar alguns fatos importantes. Primeiro: o medicamento é indicado para crianças de seis meses até o fim da fase de crescimento. Também existem estudos que evidenciam que o tratamento em crianças é eficaz, inclusive abaixo dos cinco anos de idade. Nós acompanhamos crianças que recebem o tratamento nesta faixa etária e vimos melhorias significativas no crescimento e na qualidade de vida. Não interfere apenas no crescimento, mas impacta a funcionalidade desse indivíduo na sociedade como um todo. Sobre a questão de custo-efetividade, sabemos que não há consenso entre as agências reguladoras e a comunidade científica. Já em relação ao preço do medicamento, sabemos que ele é compatível com o custo de outras drogas órfãs", conclui Kenia.