A Ferrer, uma empresa farmacêutica internacional certificada pela B Corp, anunciou que a FNP-223, uma nova terapia licenciada pela Asceneuron e destinada a retardar o desenvolvimento da paralisia supranuclear progressiva (PSP), recebeu a designação Fast Track da Food & Drug Administration (FDA) dos EUA. A FNP-223, uma nova entidade molecular em desenvolvimento ativo para PSP, está em um estudo de fase 2 em curso para avaliar sua segurança, eficácia e farmacocinética em pacientes adultos com possível ou provável síndrome de PSP-Richardson (PSP-RS), a variante clínica mais comum desta doença neurodegenerativa1.
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Ferrer’s pharmaceutical production plant in Sant cugat del Vallés, Barcelona, Spain.
“Estamos animados em receber a designação Fast Track da FDA para a FNP-223 no tratamento da PSP. Em consonância com nosso propósito de usar os negócios para lutar por justiça social, estamos comprometidos em impulsionar esta terapia promissora o mais rápido possível para beneficiar o maior número possível de pacientes”, disse Mario Rovirosa, Diretor Executivo da Ferrer.
A designação Fast Track é um marco significativo no processo de desenvolvimento de medicamentos. É um programa que oferece a possibilidade de realizar reuniões mais frequentes com a FDA, a fim de discutir o desenvolvimento de medicamentos, a elegibilidade para Aprovação Acelerada e a Revisão Prioritária, caso os critérios relevantes sejam satisfeitos.
“Esta designação ressalta a importância de acelerar o desenvolvimento e a revisão da FNP-223 para atender às necessidades vitais não atendidas em pacientes com esta doença rara e devastadora”, disse Marta Parmar, Diretora de Qualidade, Regulamentação e Farmacovigilância da Ferrer.
A paralisia supranuclear progressiva se manifesta em pacientes com sintomas como dificuldade para falar, desequilíbrio, alterações ao caminhar, problemas cognitivos2-4. A PSP tem uma prevalência de cerca de 5 casos por 100.000 pessoas e afeta sobretudo pessoas com mais de 60 anos3. Acredita-se que a etiologia da doença esteja relacionada ao acúmulo anormal de proteínas tau em certas áreas do cérebro, levandoàneurodegeneração3,4. Modelos pré-clínicos demonstraram que a FNP-223 pode prevenir o acúmulo anormal de proteínas tau em neurônios5. A Ferrer agora pretende mostrar que esta molécula é segura e eficaz em pacientes com PSP.
Oscar Pérez, Diretor Científico da Ferrer, também expressou seu entusiasmo: “Receber a designação Fast Track é um marco significativo em nossa jornada de oferecer um tratamento transformador para PSP. Estamos empolgados em avançar em nossa pesquisa e, com sorte, oferecer uma nova opção terapêutica mais cedo a pacientes que convivem com esta condição desafiadora.”
Sobre a FNP-223
A FNP-223 é um novo composto químico administrado por via oral que funciona como um inibidor reversível e competitivo do substrato da enzima O-GlcNAcase (OGA)5. Mecanicamente, a FNP-223 está ligada ao local ativo da enzima OGA. Como resultado, o inibidor impede o acesso do substratoàcavidade catalítica, impedindo assim a remoção de modificações de O-GlcNAc de proteínas clientes naturais, como a proteína tau. É esperado que a inibição da O-GlcNAcase cause um rápido aumento de proteínas tau O-GlcNAciladas (glicosiladas), levando, em última análise, a uma redução de tau anormal agregada como emaranhados neurofibrilares (NFT) durante um determinado período5.
Bibliografia:
1. ClinicalTrials.gov: Um estudo de fase 2, aleatório, duplo-cego, controlado por placebo, para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética da FNP-223 (formulação oral) e retardar a progressão da paralisia supranuclear progressiva (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.
2. Coughlin DG, Litvan I. Paralisia supranuclear progressiva: Avanços no diagnóstico e tratamento. Parkinsonism Relat Disord. Abr. 2020;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Publicado em 25 de maio de 2020.
3. Agarwal S, Gilbert R. Paralisia supranuclear progressiva. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/.
4. Rowe JB, Holland N, Rittman T. Paralisia supranuclear progressiva: diagnóstico e tratamento. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794.
5. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O inibidor de O-GlcNAcase ASN90 é um candidato a medicamento multimodal para proteinopatias de tau e α-sinucleína. ACS Chem Neurosci. 20 de abril de 2022;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
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